Êtes-vous au courant des développements récents dans les soins de la fibrose kystique (FK)? Grâce aux progrès de la science médicale, les perspectives des personnes atteintes de FK se sont beaucoup améliorées au cours des dernières décennies. Les scientifiques continuent à développer de nouveaux médicaments et stratégies pour améliorer la vie des personnes atteintes de mucoviscidose.
Jetons un coup d'oeil à certains des derniers développements.
Lignes directrices mises à jour pour améliorer les soins personnalisés
En 2017, des experts de la Fondation de la fibrose kystique ont publié des directives actualisées sur le diagnostic et la classification de la FK.
Ces directives pourraient aider les médecins à recommander des approches plus personnalisées du traitement de la FK.
Au cours de la dernière décennie, les scientifiques ont développé une meilleure compréhension des mutations génétiques pouvant causer la mucoviscidose. Les chercheurs ont également mis au point de nouveaux médicaments pour traiter les personnes présentant certains types de mutations génétiques. Les nouvelles directives pour le diagnostic de la mucoviscidose pourraient aider les médecins à déterminer qui bénéficiera le plus de certains traitements, en fonction de leurs gènes spécifiques.
Nouveaux médicaments pour traiter la cause sous-jacente des symptômes
Les modulateurs CFTR peuvent bénéficier à certaines personnes atteintes de mucoviscidose, en fonction de leur âge et des types spécifiques de mutations génétiques qu’ils ont. Ces médicaments sont conçus pour corriger certains défauts des protéines CFTR qui causent des symptômes de la mucoviscidose. Alors que d'autres types de médicaments peuvent aider à soulager les symptômes, les modulateurs CFTR sont le seul type de médicament actuellement disponible pour traiter la cause sous-jacente.
De nombreux types de mutations génétiques peuvent provoquer des défauts dans les protéines CFTR. Jusqu'à présent, les modulateurs CFTR ne sont disponibles que pour traiter les personnes présentant certains types de mutations génétiques. En conséquence, certaines personnes atteintes de mucoviscidose ne peuvent actuellement pas bénéficier d'un traitement avec des modulateurs CFTR - mais beaucoup d'autres peuvent en bénéficier.
À ce jour, la FDA (Food and Drug Administration) des États-Unis a approuvé trois thérapies modulatrices CFTR pour les personnes de certains groupes d’âge présentant certaines mutations génétiques:
- ivacaftor (Kalydeco), approuvé en 2012
- lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), approuvé en 2015
- tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), approuvé en 2018
Selon la Fondation de la fibrose kystique, des recherches sont en cours pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de ces médicaments chez d'autres groupes de personnes vivant avec la FK. Les scientifiques travaillent également à la mise au point d'autres types de thérapies modulatrices CFTR qui pourraient bénéficier à plus de personnes atteintes de FK dans le futur.
Pour en savoir plus sur les personnes qui pourraient bénéficier d'un traitement avec un modulateur CFTR, parlez à votre médecin.
Recherches en cours pour développer de nouvelles thérapies
Les chercheurs du monde entier travaillent d'arrache-pied pour améliorer la vie des personnes atteintes de FK.
En plus des options de traitement actuellement disponibles, les scientifiques tentent actuellement de développer de nouveaux types de:
- Thérapies modulatrices CFTR
- médicaments pour fluidifier et desserrer le mucus
- médicaments pour réduire l'inflammation dans les poumons
- médicaments pour combattre les infections bactériennes et autres infections microbiennes
- les médicaments qui ciblent les molécules d'ARNm qui codent les protéines CFTR
- technologies de montage génétique pour la réparation de mutations dans le CFTR gène
Les scientifiques testent également l'innocuité et l'efficacité des options de traitement actuelles pour de nouveaux groupes de personnes atteintes de FK, y compris les jeunes enfants.
Certains de ces efforts en sont à leurs débuts, alors que d’autres sont plus avancés. La Fondation de la fibrose kystique est un bon endroit pour trouver des informations sur les dernières recherches.
Des progrès sont réalisés
Les FK peuvent avoir des effets néfastes sur la santé physique et mentale des personnes qui en souffrent, ainsi que de ceux qui en prennent soin. Heureusement, les progrès continus en matière de recherche et de soins dans les FC font une différence.
Selon le dernier rapport annuel des données du registre des patients publié par la Fondation de la fibrose kystique, l'espérance de vie des personnes atteintes de mucoviscidose continue d'augmenter. La fonction pulmonaire moyenne des personnes atteintes de FK s'est considérablement améliorée au cours des 20 dernières années. L'état nutritionnel s'est également amélioré, tandis que la présence de bactéries nocives dans les poumons a diminué.
Pour obtenir les meilleurs résultats possibles pour votre enfant et tirer le meilleur parti des progrès récents en matière de soins, il est essentiel de prévoir des examens de suivi réguliers. Informez leur équipe de soins des changements survenus dans leur état de santé et demandez-leur si vous devriez apporter des modifications à leur plan de traitement.
La livraison
Bien que des progrès supplémentaires soient nécessaires, les personnes fibro-kystiques vivent plus longtemps et en meilleure santé que jamais auparavant. Les scientifiques continuent à développer de nouveaux traitements, y compris de nouveaux modulateurs CFTR et d'autres médicaments pour traiter la FK. Pour en savoir plus sur les options de traitement de votre enfant, parlez-en à son médecin et aux autres membres de son équipe de soins.
